盧林代表

丁潔委員

正義網(wǎng)3月21日電(記者謝文英)“加強罕見病用藥保障”寫入今年政府工作報告,這讓從事罕見病治療的全國人大代表盧林和全國政協(xié)委員丁潔倍感激動。他們認為,在國家經(jīng)濟上行壓力巨大的情況下,這9個字體現(xiàn)了黨和國家“生命至上”的執(zhí)政理念。

山東第一醫(yī)科大學附屬省立醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師盧林表示,相關數(shù)據(jù)表明,我國罕見病患者將近2000萬人,每年新增患者超過20萬人。提升罕見病藥物可及性,成為擺在中國醫(yī)學專家面前亟須解決的社會性難題。2021年末,通過價格談判,用于治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的諾西那生鈉注射液每針從近70萬元降至3萬余元,正式納入我國醫(yī)保范圍。

“罕見病藥品進入基本醫(yī)保范疇,是罕見病用藥保障機制的創(chuàng)新之舉,為高值藥品的醫(yī)保準入打開一條路徑。但是,國家醫(yī)保目錄無法為所有高值罕見病藥物托底。”北京大學第一醫(yī)院原副院長、北京醫(yī)學會罕見病分會主任委員丁潔建議,保留目前十幾個省市地方探索建立的罕見病用藥保障辦法,鼓勵地方在建設多層次醫(yī)療保障體系的過程中,繼續(xù)探索罕見病用藥尤其是高值藥品進入地方多層次醫(yī)療保障體系和多方支付機制。

對于我國罕見病診斷能力不足、資源分配不均衡、藥物缺乏、部分藥品價格偏高、創(chuàng)新能力低等現(xiàn)狀,盧林建議盡快啟動我國罕見病國家戰(zhàn)略及行動計劃,全面加強罕見病診療水平、促進研究和數(shù)據(jù)利用、加強公眾認知和教育。

關鍵詞： 行動計劃 國家戰(zhàn)略