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記者13日獲悉，依庫(kù)珠單抗注射液(舒立瑞®)獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)批準(zhǔn)，用于難治性全身型重癥肌無(wú)力(gMG)成人患者。

gMG是一種慢性的，由神經(jīng)肌肉接頭傳遞障礙引起的自身免疫性疾病，可導(dǎo)致肌肉功能喪失和嚴(yán)重衰弱。gMG在任何年齡段均可發(fā)病，40歲以前女性患者多于男性，60歲以后男性患者多于女性。據(jù)介紹，gMG患者癥狀復(fù)雜多樣，最初的癥狀可能包括言語(yǔ)不清、復(fù)視、眼瞼下垂和缺乏平衡；隨著疾病的進(jìn)展，可能會(huì)出現(xiàn)更嚴(yán)重的癥狀，如吞咽障礙、窒息、極端疲勞和呼吸衰竭，嚴(yán)重影響患者及其家人的日常生活，因此治療需求非常迫切。

知名神經(jīng)內(nèi)科專(zhuān)家焉傳祝教授當(dāng)日接受采訪時(shí)表示：“臨床上，對(duì)傳統(tǒng)治療不耐受或有禁忌、疾病控制不佳的難治性gMG患者來(lái)說(shuō)，如果病情沒(méi)有得到適當(dāng)?shù)目刂?，發(fā)生危及生命危象的風(fēng)險(xiǎn)較高。我們期待有更多的患者可以因舒立瑞®獲益，提高生活質(zhì)量?！?/p>

據(jù)了解，依庫(kù)珠單抗此次獲得NMPA批準(zhǔn)，是基于一項(xiàng)關(guān)鍵III期臨床試驗(yàn)(REGAIN研究)有效性和安全性的結(jié)果。REGAIN研究表明，與安慰劑組相比，接受依庫(kù)珠單抗治療的相關(guān)難治性gMG患者，在肌肉力量、生活質(zhì)量方面獲得快速且持續(xù)的改善。

REGAIN研究是一項(xiàng)為期26周、Ⅲ期、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的全球多中心研究，評(píng)估了依庫(kù)珠單抗在難治性gMG成人患者中的有效性及安全性。該研究在北美、拉丁美洲、歐洲和亞洲招募難治性gMG患者。(完)

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